Família de criança em MT arrecada R$ 2 milhões para tratamento experimental de doença rara nos EUA

Yuri Dias Rosa, de 4 anos, diagnosticado com distrofia neuroaxonal infantil — uma doença genética rara e degenerativa que compromete os movimentos — tem a esperança de realizar um tratamento experimental nos Estados Unidos. Para isso, a família, residente em Cuiabá, Mato Grosso, organiza uma campanha para arrecadar aproximadamente R$ 2 milhões, que incluem o custo da terapia e despesas na estadia no país norte-americano.

O histórico clínico de Yuri revelou-se preocupante quando ele apresentou atraso no desenvolvimento a partir dos 1 ano, com piora progressiva dos sintomas. Aos 1 ano e 7 meses, ele já havia perdido força nas pernas, não conseguindo engatinhar, sentar ou ficar em pé. A confirmação da doença ocorreu em maio de 2024, quando ele tinha 2 anos e 4 meses. Desde julho de 2025, o menino recebe alimentação por gastrostomia devido à progressão da doença, que também acometeu seus braços e fala.

Apesar das limitações, sua mãe, Daniele de Almeida Dias, relata que Yuri mantém a atenção, reconhecimento das pessoas e demonstra afeto. Ele faz acompanhamento com uma equipe multidisciplinar, mas ainda não há tratamento disponível no Brasil para a distrofia neuroaxonal infantil.

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Busca pela terapia experimental nos Estados Unidos

Após o diagnóstico, a família passou a investigar possibilidades e encontrou na INADcure Foundation, uma organização norte-americana que investiga terapias gênicas para essa doença, uma esperança. Em dezembro de 2025, a mãe recebeu carta da instituição informando que o tratamento experimental estava na etapa final para iniciar ensaios clínicos em humanos, sujeitos à aprovação regulatória pela agência americana FDA, prevista para outubro de 2026, embora sem data confirmada.

A terapia ainda é experimental e não há garantia de que Yuri participará, pois ele precisará atender critérios médicos para seleção. Caso seja aceito, a expectativa é de que o tratamento possa desacelerar ou cessar a progressão da doença, preservando as funções remanescentes, sem promessa de recuperação das perdas já sofridas.

O custo estimado pela INADcure para a terapia é de US$ 300 mil por criança, valor aproximado que cobre fabricação, administração, testes e acompanhamento regulatório. Além disso, a família prevê gastos com estadia de quatro a seis meses nos EUA, passagens e demais despesas médicas, chegando a meta de R$ 2 milhões.

Bazar solidário em Cuiabá para arrecadação

Para viabilizar a campanha, a família organiza um bazar solidário no Goiabeiras Shopping, em Cuiabá, entre os dias 15 e 18 de outubro de 2026. O evento contará com a venda de roupas, calçados e acessórios novos e usados, com preços variados entre R$ 5 a R$ 50. O bazar funcionará das 10h às 22h de quinta a sábado, e das 14h às 20h no domingo.

Antes do bazar, a família já havia obtido R$ 207 mil em doações para a conta destinada ao tratamento. A iniciativa é um dos esforços para custear a terapia experimental e as despesas associadas à viagem e estadia nos Estados Unidos.